SMA ilacı ne kadar? SMA hastalığına karşı son yıllarda geliştirilen deneysel ilaç ve tedavilerin yüksek fiyatları, ortalama gelirli bir ailenin …
SMA ilacı ne kadar? SMA hastalığına karşı son yıllarda geliştirilen deneysel ilaç ve tedavilerin yüksek fiyatları, ortalama gelirli bir ailenin karşılayabileceğinin çok ötesinde olmanın yanında ülkelerin sağlık sistemlerine büyük ekonomik yük getirme tehdidi taşıyor. Peki, SMA ilacı ne kadar? SMA ilacı fiyatı haberimizde…
SMA İLACI NE KADAR?
Omurga kanalına enjekte edilen “nusinersen sodyum” etken maddeli ilacın liste fiyatı ilk yıl için 750 bin dolar, ardından 350 bin dolar olarak belirlenmiş. 10 yıllık bir tedavinin maliyeti yaklaşık 4 milyon doları buluyor.
İlk etapta 4 doz enjeksiyon olarak uygulanan ilacın hastanın yaşamı boyunca her dört ayda bir tekrarlanması gerekiyor.
Bu ilacın etkinliği de bireysel özelliklere göre farklılık gösteriyor. Hastalığın ciddiyeti, tedavinin başlangıç zamanı ve tedavi süresi gibi çeşitli faktörlerin tedavinin etkinliğinde belirleyici olduğu ifade ediliyor.
Türkiye’de Sosyal Güvenlik Kurumunun (SGK) sağlık sigortası kapsamında bedelini karşıladığı ilacın ilk 4 dozu için Sağlık Kurulu raporu, devamındaki periyodik idame dozların her biri için ise ayrı Sağlık Kurulu raporunun yanı sıra Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonunun vereceği “İlaç Kullanım Onayı” gerekiyor. İlacın ayrıca çocuk nörolojisi veya nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı reçete edilmesi gerekiyor.
Solunum cihazına bağlı ya da beyin fonksiyonlarında kayıp olan Tip 2-SMA hastalarına olumlu bir tesiri olmadığından ilaç bu durumlarda geri ödeme kapsamı dışında tutuluyor. İlk 4 doz uygulanmasının ardından gelişme göstermeyen hastaların idame dozları da karşılanmıyor.
SGK’den edinilen bilgiye göre, bir dozu 73 bin avroya mal olan ilacı Türkiye genelinde 1100 aile geri ödeme kapsamında kullanıyor.
İlacın üretcisi Biogen’in resmi sitesindeki verilere göre, bugüne dek 10 bini aşkın hasta, “nusinersen sodyum” etken maddeli ilaçla tedavi edildi. Tedavi görenler arasında, 3 günlük bebekten 80 yaşındaki yetişkine kadar her yaştan hasta bulunduğu, hastaların 3 bin 200’den fazlasının yetişkin olduğu belirtildi.
İlacın yüksek fiyatına ilişkin eleştirilere Biogen’in temsilcisi, “İlaçlarımızın fiyatları hastaların tedavisine getirdikleri benzersiz gelişmeleri yansıtıyor.” yanıtını verdi.
Gen tedavisi, dünyanın en pahalı ilacı
İsviçre merkezli ilaç üreticisi Novartis’e bağlı olan ve nadir görülen nörolojik genetik bozukluklar için tedaviler geliştiren ABD merkezli biyoteknoloji şirketi AveXis tarafından pazarlanan ve “dünyanın en pahalı ilacı” olarak nitelendirilen “gen tedavisi” ise Mayıs 2019’da FDA’dan onay aldı.
Hastalara tek doz uygulanan ilaca Avrupa’da ise Mayıs 2020’de ticarileşme onayı verildi.
Bu tedavi, ABD’de hastalığın tipinden bağımsız olarak 2 yaşından küçük, Avrupa’da ise azami 13,5 kilogram ağırlığındaki çocuklara uygulanıyor.
İlacın sitesinde yer alan bilgilerde 30 Nisan itibarıyla 500’den fazla çocuğun bu ilaçla tedavi edildiği kaydediliyor.
Tek seferlik tedavi
Eksik veya mutasyona uğramış “SMN1” geninin yanlış mutasyonunu düzelten ilaç, “SMN artırıcı tedavi” olarak biliniyor.
Damar içi enjeksiyon yoluyla verilen ilaç, AVV9 olarak adlandırılan gen değiştirici virüsü vücuda taşıyor. Virüs yeni DNA’yı hücrelere bulaştırarak genetik bozukluğu tedavi etmeyi hedefliyor.
Tüm tedavilerde olduğu gibi gen tedavisinde de zamanlama büyük önem taşıyor. Teşhisten hemen sonra ilacın uygulandığı bebeklerin tedaviye başlamak için bekleyenlerden daha iyi sonuçlara ulaştığı belirtiliyor.
Uzmanlar, SMA hastalarına uygulanan gen tedavisinin semptomları hiç başlamamış veya yeni başlamış bebekler için etkili olabileceğini belirtiyor.
Semptomları ortaya çıkmış, solunum cihazına bağlı veya yürüyemeyen çocuklarda ise gen tedavisinin bu etkileri geri almasının mümkün olmadığı ifade ediliyor.
Ayrıca gen tedavisi, SMA hastalığıyla mücadele eden her çocuk için uygun olmayabiliyor. Öncelikle hangi hastanın hangi ilacı almaya uygun olduğunun belirlenmesi gerekiyor. Bu da tedavi süreçlerinden önce yapılan gen analizleriyle saptanıyor.
Bazı çalışmalarda karaciğer yetmezliği ve trombosit sayısında düşüklük (kanama eğilimi) gibi ciddi yan etkileri bulunduğu aktarılan gen tedavisinde hastalar tedavi masrafını bir araya getirebilse bile tedaviye uygun olmadığı için kabul edilmeme ihtimalleri de bulunuyor. Bu sebeple ailelerin tedavinin tüm süreçlerini ve gelecekte oluşturabileceği etkileri göz önüne alarak hareket etmesi büyük önem taşıyor.
Hasarın ne kadarını giderebileceği tam olarak bilinmiyor
Gen seviyesindeki problemi gideren ilacın hastanın sinir ve kas sisteminde oluşan hasarın ne kadarını giderilebileceği tam olarak bilinmiyor.
İlacın güvenliği ve etkililiğinin değerlendirildiği biri halen devam eden iki klinik çalışma bulunuyor.
Yaklaşık 2 hafta ve 8 ay arasındaki çocukluk dönemi başlangıçlı SMA’lı toplam 36 hastanın incelendiği ilk çalışmada, yüksek dozda ilacın verildiği hastaların tamamının solunum desteğine bağlı kalmadan yaşadığı görüldü. Düşük doz verilen hastaların yüzde 75’inin yardım almadan 30 saniye boyunca oturabildikleri, yüzde 17’sinin ise ayağa kalkarak yardım almadan yürüyebildikleri kaydedildi.
ABD’de 2,1 milyon dolar olan ilaç, Japonya’da 1,55 milyon dolar
Fiyatının yüksekliğiyle dikkat çeken gen tedavisi, 2 milyon 125 bin dolarlık tutarıyla şimdiye kadarki en pahalı tedavi olarak nitelendiriliyor. ABD’de tedavi masrafları büyük sigorta şirketlerince karşılanırken, ilaç için 5 yıl taksit yapılarak yıllık 425 bin dolarlık ödeme planı sunuluyor.
Novartis Gen Terapileri Bölümü Yöneticisi David Lennon, ilacın fiyatına ilişkin eleştirilere, mevcut tüm verilerin ilacın ek terapiye ihtiyaç duymadan fayda sağladığını gösterdiği yanıtını veriyor. Lennon, gen terapilerinin yaşam boyu devam eden tedavileri tek bir tedaviyle değiştirerek uzun vadeli mali yükü azaltma potansiyeline sahip olduğunu belirtti.
ABD’deki fiyatı 2,1 milyon dolar olan ilaç Japonya’da 1,55 milyon dolar olarak fiyatlandırıldı. Japonya Sağlık Bakanlığınca belirlenen fiyatıyla ilaç, ülkede sağlık sigortası kapsamındaki en pahalı ilaç oldu. Japonya’da sigorta kapsamına girmesinin ardından ilaçtan yılda yaklaşık 25 hastanın faydalanması bekleniyor.
SMA gen tedavisi, henüz Türkiye’de sağlık sigortası kapsamında karşılanan ilaçlar arasında bulunmuyor.
