Genetik Dünyanın En Ölümcül Sorununu Çözmeye Çok Yakın

Gen tedavisi ve gen düzenleme çalışmaları çok umut verici potansiyele sahip olsalar da konu hakkındaki etik tartışmaları da devam ediyor. Alandaki bütün karmaşaysa rağmen genetik bilimcilerden olumlu haberler gelmeye devam ediyor.

Yeni Zelanda‘da bir gönüllü, yüksek kolesterol ile mücadele amacıyla kendi üzerinde DNA düzenlemesi yapılmasını kabul eden ilk insan oldu. Bu çalışma, gen düzenleme teknolojisinin ileride nasıl etkileri olabileceğini göstermesi açısından da önemli.

Tarihte bir ilk oldu

ABD merkezli Verve Therapeutics tarafından yapılan çalışmada, gönüllünün karaciğerine gen düzenleme aracı olan CRISPR enjekte edildi ve DNA’sında bulunan tek bir harf değiştirildi. Böylece kolesterole neden olan gen düzenlenmiş oldu.

Firmaya göre yapılan bu basit düzenleme, kişinin “kötü kolesterol” olarak da bilinen LDL kolesterolünün kalıcı olarak düşmesine yardımcı olacak. LDL kolesterol kandaki bir yağ molekülü ve zaman zaman damarların tıkanmasına ya da sertleşmesine neden olabiliyor.

Çalışmaya katılan gönüllünün hali hazırda genetik olarak ekstra yüksek kolesterol riski taşıdığı belirtilirken ayrıca bir kalp rahatsızlığından da muzdarip olduğu ifade edildi. Firmaya göre bu teknik, kardiyovasküler rahatsızlıkların önlenmesi için milyonlarca kişide kullanılabilir.

Bundan 3 yıl önce Verve’i kuran ve firmanın CEO’luğunu da üstlenen Sekar Kathiresan, “Bu işe yararsa ve güvenliyse, kalp krizine cevap bu olacak -tedavi bu.” ifadelerini kullandı. Bundan yaklaşık 10 yıl önce geliştirilmesine rağmen sadece nadir kronik rahatsızlıklar için kullanılan CRISPR’ın etkili ve güvenli olduğu ortaya çıkarsa, kontrol edilemeyen genetik kökenli rahatsızlıklarla mücadelede yeni bir adım atılabilir. PCSK9 adlı geni düzenleme çalışmasında Verve’in başarılı olması durumunda en büyük ölüm sebebi olan kalp damar rahatsızlıklarının önüne geçilebileceği öngörülüyor. Üstelik bu yöntemde yüzbinlerce dolarlık masraf yapmak da gerekmiyor.